英国GW制药公司近日公布了药物Epidiolex（大麻二醇，CBD）治疗Lennox-Gastaut综合征（LGS）的首个随机、双盲、安慰剂对照III期临床研究的积极数据。
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LGS是一种罕见的、严重的、难治性儿童期发作癫痫。该项研究中的患者已经接受平均9种抗癫痫药物的治疗。研究中，将安慰剂或Epidiolex添加至患者当前的治疗方案。数据显示，当作为一种辅助药物用药时，在整个14周治疗期间，与安慰剂相比，Epidiolex使癫痫跌倒发作（drop seizures）每月频率实现统计学意义的显著降低（p=0.0135）：安慰剂组每月跌倒发作减少22%，Epidiolex治疗组每月跌倒发作减少44%。
今年3月份，Epidiolex治疗Dravet综合征（又名婴儿期严重肌阵挛癫痫脑病，是一种罕见的、难治性癫痫综合征）的一项关键性III期临床也获得了成功。在美国，FDA已授予Epidiolex治疗这2种疾病的孤儿药地位。
今年4月，FDA还授予Epidiolex治疗罕见遗传性结节性硬化症（TSC）的孤儿药地位。TSC可在许多不同的器官中导致非恶性肿瘤，其中大脑和皮肤是最常见的受影响组织。TSC最常见的症状是癫痫，发生于80%-90%的患者中，同时也是TSC患者发病和死亡的重要原因。
从临床医生的角度来看，Epidiolex在LGS患者群体中所获得的积极数据令人振奋。LGS起始于儿童早期，非常难以治疗，绝大多数患者对现有药物反应不足。此次公布的数据显示，Epidiolex在这一高度耐药的群体中能够提供强大的、临床意义的疗效，显著降低癫痫发作频率，同时具有可接受的安全性和耐受性。
来自Dravet综合征和LGS群体的关键III期临床的积极数据表明，Epidiolex将为难治性儿童期发病的癫痫治疗领域提供一种新的有效治疗药物。根据这些数据，GW公司已计划在2017年向FDA提交新药申请（NDA）。
Epidiolex：大麻制品展现强大的治疗潜力
Epidiolex是一种口服的、高纯度大麻二酚（Cannabidiol，CBD）提取物液体制剂，CBD是一种来自大麻植物的非精神类成分，对于神经系统具有多种药理作用。大量的研究表明，CBD具有明显的抗癫痫和抗惊厥活性，相比现有抗癫痫药物副作用更少。
Lennox-Gastaut综合征（LGS），是一种与年龄有关的隐源性或症状性全身性癫痫综合征，即年龄依赖性癫痫性脑病的一种类型。其特点为发病年龄早，幼儿时期起病，发作形式多样，智力发育受影响，治疗较困难。是一种严重的癫痫类型。
Dravet综合征（Dravet syndrome，DS）又称婴儿严重肌阵挛性癫痫，是一种少见的主要由遗传因素引起的进行性癫痫性脑病，具有发病年龄早，发作类型多样，发作频率高，智能损害严重，药物治疗效果差等特点。该病预后较差，几乎所有患儿都有认知损伤。
原始出处：GW Pharma up on second set of positive pivotal data for lead candidate
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